Put do zvanične registracije naših inovativnih lekova i odobravanja za upotrebu kod dece najmanjeg uzrasta biće dug i meriće se godinama, jer će obuhvatiti 4 faze kliničkih ispitivanja koje prolazi svaki lek - kaže profersor Mladenović.

Razvoj znatno jeftinijeg i efikasnije leka za ublažavanje simptoma spinalne mišićne atrofije kod odojčadi cilj je projekta SMAIPROTACs, koji finansira Fond za nauku Srbije u okviru programa Prizma. Za te namene Fond je namenio 284.781 evra. Novi lekovi biće razvijeni primenom veštačke inteligencije.

Tim naučnika sa Univerziteta u Kragujevcu i Beogradu će, tokom naredne tri godine, doći do inovativnog leka koji će uzrokovati razgradnju HDAC4 u proteozomima i time usporiti ili u potpunosti zaustaviti degradaciju mišića kod SMA.

Vođa tima dr Milan Mladenović, vanredni profesor Prirodno-matematičkog fakulteta u Kragujevcu navodi, da su osećajući empatiju prema porodicama koje se bore sa SMA, kao univerzitetski profesori i naučnici smatrali kao obavezu da svojim radom daju doprinos u borbi protiv ove bolesti, nadajući se da će njihovi napori kroz nekoliko godina rezultovati lekovima da se olakšaju simptomi ove teške bolesti.

Tako je okupljen tim sastavljen od biohemičara, genetičara i organskih hemičara, eskperata u svojim oblastima.

– Naš koncept istraživanja zamišljen je, ne da vršimo hemijske modifikacije humane DNK i time podstaknemo stvaranje SMN proteina (pristup koji se pokazao neefikasnim), već da pokušamo da inaktiviramo proteine koji okružuju DNK, takozvane epigenetske proteine i time indirektno utičemo na dalje odvijanje bolesti – navodi profesor Mladenović.

– Epigenetika je naučna disciplina sa izuzetnom ekspanzijom i potencijalno velikim uticajem na medicinu. Naš doprinos epigenetici biće i kroz primenu veštačke inteligencije za dizajn epigenetskih lekova, time prateći najsavremenije trendove u hemiji, farmaciji i medicini. Na kraju će dizajnirani molekuli biti hemijski sintetisani i farmakološki ispitani, sa nadom da ćemo razviti izuzetno efikasne lekove u borbi protiv SMA.

Dosadašnji lek iznosi 2,125 miliona dolara
On ističe da je postojeći lek Zolgensma genetska terapija, odnosno deo genetskog materijala jednog za nas bezopasnog adeno virusa, koji kada se unese u humani genetski materijal treba da stimuliše ponovno stvaranje SMN proteina. Na sličan način funkcionišu i brojne vakcine protiv drugih bolesti koje se godinama upotrebljavju u medicini. Ipak, priprema takvog leka i sam proces davanja terapije je jako skup i iznosi 2,125 miliona američkih dolara po terapiji.

– Kao što sam već nagovestio, lekovi koje ćemo razvijati neće uticati na DNK već na proteine koji okružuju DNK bebe – objašnjava profesor Mladenović. – Nakon pregleda naučne literature, ustanovili smo da bi simptomi SMA mogli biti značajno, ako ne i u potpunosti ublaženi ako bi se aktivnost jednog epigenetskog proteina koji se naziva histon deacetilaza 4, skraćeno HDAC4, potpuno isključila. Naime, HDAC4 u mišićima stimuliše druge proteine da doprinose odumiranju mišića kod SMA. Upravo je način na koji bismo isključili aktivnost HDAC4 jedinstven u lečenju SMA i do sada nije testiran.

– Cilj je da primenom veštačke inteligencije na racionalan način razvijemo svega par PROTAC molekula koji će proći sve faze laboratorijskih i kliničkih ispitivanja i koristiti kao lekovi – navodi vođa tima. – Suština je da se racionalno koriste ekperimentalni resursi i razviju samo lekovi koji će imati realne izglede u borbi protiv SMA.

Jeftiniji a efikasniji lek

Inovativni lekovi biće znatno jeftiniji od leka Zolgensma, pre svega jer se radi o molekulima čija će hemijska sinteza i farmakološka evaluacija biti relativno jeftina i dostupna.

– Put do zvanične registracije naših inovativnih lekova i odobravanja za upotrebu kod dece najmanjeg uzrasta biće dug i meriće se godinama, jer će obuhvatiti četiri faze kliničkih ispitivanja koje prolazi svaki lek – kaže profersor Mladenović. – Ipak, PROTAC lekovi proistekli iz projekta SMAIPROTACs koji budu odobreni za upotrebu kod odojčadi moći će da se apliciraju od najranijeg uzrasta nakon dijagnostikovanja SMA jer biosinteza enzima HDAC4 započinje još u zadnjem trimestru trudnoće. Samim tim, čim se dijagnostikuje SMA, moći ćemo da smanjimo nivo HDAC4 proteina u telu deteta.

Potencijalni lekovi biće testirani na više nivoa. Najvažniji korak procene u toku trajanja projekta SMAIPROTACs podrazumeva da se na pacovima izazove SMA i da se nakon toga PROTAC molekuli testiraju da li sprečavaju odumiranje nerava i mišića kod pacova.

(Pančevac)

1.000 OBROKA SVAKI DAN IZ NARODNE KUHINJE: Topli kuvani obrok ne može ništa da zameni! Najomiljeniji je pasulj